«Se informó de un evento adverso grave y fatal como un paro cardíaco en un participante del estudio de fase 2 DAYLIGHT», dijo un portavoz de la compañía al medio Reuters, en una respuesta enviada por correo electrónico.
El ensayo está evaluando a niños de 2 a 3 años de edad con DMD, un trastorno genético de desgaste muscular en el que la mayoría de los pacientes carece de la proteína distrofina que mantiene los músculos intactos. Se estima que el trastorno afecta a 1 de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.
«El paciente recibió la terapia génica en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023», según una declaración de una carta atribuida al equipo de terapia génica DMD del fabricante de medicamentos y publicada por un grupo activista sin fines de lucro.
Todos los participantes recibirán seguimiento durante el estudio en un lapso de cinco años después del tratamiento con terapia génica, iniciado en agosto de 2022 y cuya finalización se estima a principios de 2029, según información actualizada por la empresa en un registro de ensayos clínicos.
La compañía dijo que, junto con el comité externo independiente de monitoreo de datos, está en el proceso de revisar la información para comprender la causa potencial de la muerte del paciente.